La thérapie génique, c’est quoi au juste ?

AFM-Téléthon

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Découvrez en quoi consiste la thérapie génique, source d'espoir pour de nombreuses familles, à l’origine d’une véritable révolution médicale.

ADN gènes maladies génétiques thérapie génique

Public

Lycées

Durée

3 minutes 30

Résumé

Un film de l’AFM-Téléthon.

La thérapie génique consiste à apporter aux cellules malades un gène réparateur, qui agit comme un gène de remplacement : une thérapie révolutionnaire pour les maladies génétiques rares mais aussi pour d’autres dysfonctionnements de nos cellules ! Les premiers patients en témoignent.